国家药监局批准首款多效

记者5月8日获悉，国家药监局批准了用于重度A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏）成人及儿童患者的创新药艾美赛珠单抗，以防止患者出血或降低出血发作频率。这也使其成为了国内首个且唯一一个可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病创新药。

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前国内约有13.6万名患者，其中A型血友病占近85%。

“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一。”中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授称：“长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”去年世界血友病联盟发布的《血友病管理指南》 也提出，预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案。

然而目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者的致残率高达70%。

“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2至3次相关药物静脉输注，每年注射总次数最高逼近180余次，治疗负担不言而喻。”北京协和医院血液内科主任赵永强说。

对于艾美赛珠单抗这款双特异性的单克隆抗体，北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖谈到：“它获批的意义深远，作为可同时用于成人和儿童患者的常规预防性治疗创新药物，它极大简化了治疗过程，每周一次皮下注射的给药方式可让更多患儿回归学校健康成长。”

研究显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的12岁及以上成人和青少年，出血分别减少了96％和97％。

“如今得益于药品审评审批制度改革的深化，越来越多创新药上市的中外‘时差’不断缩短，这次获批正是‘中国速度’的绝佳展现。”罗氏制药中国总裁周虹说。